小儿恶性肿瘤发病年龄仅在出生后数月至几岁，常伴发多种先天性畸形，呈双侧或多发性病变。如白血病，伴发先天性睾丸发育不全症；肾母细胞瘤，合并单侧肢体肥大和尿道下裂，还可表现为双侧同时发病；骶尾部畸胎瘤，合并腭裂或脊柱畸形等。这些发病特点均提示为一种遗传性肿瘤，追问病史，即使其父母、祖父母、外祖父母，甚至整个家族均没有肿瘤的发病史，其发病仍可能与遗传因素密切相关。
部分医学家认为，小儿恶性肿瘤的发生，是因二次细胞突变而导致遗传性肿瘤发病。即患儿在母亲怀孕时，胚胎的生殖细胞中已经携有突变基因，但携带者可能不会发生肿瘤；只有在某些因素作用下，发生第二次体细胞突变后，才会发生单个或多发肿瘤。此外，一些患儿在出生早期，尽管细胞中携带有已突变的基因，但并不发病，而是在出生后的一段时间受到刺激，发生二次突变后才发病。
由于诱发基因突变的因素在不断增加，如环境污染、药物滥用、生物刺激等，所以，遗传性恶性肿瘤在近年来发病年龄提前，也就成为一种必然。
胚胎发育——怀孕与生育过程中的潜在危险
小儿恶性肿瘤的发生，大多数是胎儿在母亲怀孕时期，发生了基因突变所致。所以，常有人把小儿恶性肿瘤归为先天性恶性肿瘤，或胚胎性恶性肿瘤。也因此提出：年轻父母在生育时期和妊娠时期的健康保健，对儿童恶性肿瘤的发生具有重大影响。
父母在生育时期若患有某些疾病，或者长期受到某些物理、化学因素刺激，这对后代将产生重大影响。如父母在生育期间接触过苯类化学物品，或接受过电离辐射及放射治疗，他们孩子的白血病发生率会明显增高；小儿肝母细胞瘤的发生，常与母亲长期服用避孕药有关；母亲长期应用雌激素，会导致新生儿先天性腺癌。
孕妇在妊娠期，尤其在妊娠早期，病毒感染、电离辐射、化学药物，是导致婴儿发生恶性肿瘤的危险因素。比如母亲在妊娠期患有梅毒，其生育的女婴发生阴道腺癌的可能性非常大；服用激素的孕妇，婴儿发生肝母细胞瘤的机会是正常者的数十倍。
因此，年轻父母必须注意生育时期的健康。患有某些慢性或感染性疾病者，应在完全康复后考虑生育；尽可能避免在服用某些药物时或长期服药后停药不久即受孕。孕妇千万要注意妊娠时期的卫生保健，预防各种感染的发生，避免不必要的放射性核素、超声等检查，服用药物时必须要谨慎，就诊时应主动告诉医生自己正处于妊娠期。
环境影响——现代社会与不良习惯的隐患
和成人肿瘤的发生一样，儿童出生后的环境污染，尤其在现代社会中十分泛滥和被人们所忽视的某些电离辐射、医源性放疗、化学药物，以及病毒感染、免疫缺陷，甚至饮食习惯等，都对小儿恶性肿瘤的发生有关，尤其是学龄期和青春期的某些恶性肿瘤。
流行病学研究资料表明：小儿恶性肿瘤的发生，常在某些儿童中形成高发危险人群。如婴儿期病毒性肝炎患者，常易发生肝细胞性肝癌；幼时接受过放射治疗的患儿，青春期发生皮肤癌、白血病的比例明显增高；青春期骨肿瘤的发生，常与婴幼儿期的反复轻微损伤有关；孩子偏食，吃过多的乳制品、烧烤、高蛋白饮食、巧克力等高脂肪少纤维饮食者，易发生消化道腺癌等。
另外，一些先天性畸形或良性肿瘤，如不及时治疗，发生恶变的机会很高。有一个出生时即发现背部有一块黑色毛痣的女孩，在她高兴地背着书包上学的第二天，发现腋下长出一个鸡蛋样肿块，经诊断为恶性黑色素细胞瘤。原来是背部黑色毛痣恶变并已导致淋巴结转移。一朵尚未盛开的鲜花随之早早地夭折了。
除此之外，先天性骶尾部畸胎瘤，如在新生儿期不切除，5岁以上的恶变率达80%;家族性多发性结肠息肉病，至成年发生结肠癌病变的机会，是正常人的80倍；先天性胆管扩张症，如不在儿童时期进行手术根治，在成人时期发生胆道癌的机会可达70%以上。其他如先天性黑痣、甲状腺腺瘤等，均被认为具有恶变可能的疾病。
